Le Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des Quinze-Vingts à Paris et GenSight Biologics (société biopharmaceutique consacrée au traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central) ont reçu par l'Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) une autorisation temporaire d'utilisation (ATU) nominative de Lumevoq (GS010), un traitement de thérapie génique.

Bientôt sur le marché européen ?

La demande avait été effectuée afin de traiter un patient atteint de neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une maladie rare de la rétine qui entraîne en moins d'un an une perte brutale et définitive de la vision.

GenSight Biologics s'est engagée à fournir le produit pour une injection bilatérale. « Alors que nous nous apprêtons à déposer une demande d'Autorisation de mise sur le marché (AMM) en Europe en 2020, cette ATU témoigne à la fois du fort intérêt de la communauté médicale pour Lumevoq et de l'impact auprès des patients », commente Bernard Gilly, co-fondateur et directeur général de GenSight. « Nous sommes bien évidemment disposés à fournir les produits disponibles si d'autres demandes étaient autorisées. »

Près de 1 500 cas de cécité annuel

En France, les traitements ne bénéficiant pas d'une autorisation de mise sur le marché (AMM) et ne faisant pas l'objet d'un essai clinique ne peuvent être utilisés qu'après l'obtention d'une ATU. Nominative, celle-ci n'est délivrée par l'ANSM que sous certaines conditions, notamment s'il n'existe pas de traitement approprié sur le marché pour la maladie concernée.