Testé depuis plus de 2 ans, le GS010 apparaît comme un nouveau traitement prometteur contre la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL). GenSight Biologics annonce aujourd'hui les résultats de son étude de phase I/II* et constate un maintien d'un gain d'acuité visuelle cliniquement significatif à 2,5 ans de suivi, en particulier chez les patients atteints depuis moins de 2 ans.

La société biopharmaceutique, dédiée au développement de thérapies géniques pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, observe une vision relativement meilleure au moment de l'injection ainsi qu’un gain moyen d'acuité visuelle cliniquement significatif, suggérant un bénéfice durable de GS010.

« Nous observons un bénéfice clinique significatif chez les patients récemment diagnostiqués, mais également que ce bénéfice est durable, 2,5 ans après une injection unique de GS010, confirme Bernard Gilly, directeur général et cofondateur de GenSight Biologics. C'est particulièrement encourageant ». 

Aussi, GS010 continue de démontrer un profil de sécurité et de tolérance favorable, en l'absence de toute incidence de détérioration de l'acuité visuelle ou de séquelle oculaire, d'effets indésirables graves liés au traitement ou systémiques liés au médicament ou au protocole. Pour le Dr. Catherine Vignal, investigateur de l'étude et chef du service d'ophtalmologie de la Fondation A. de Rothschild, ces résultats « constituent un espoir important pour les patients atteints de NOHL. Les enseignements sont déterminants dans le développement par GenSight d'une thérapie pour cette terrible maladie cécitante, touchant des patients très jeunes, et pour laquelle aucun traitement curatif n'existe à ce jour. »

Le laboratoire conduit actuellement deux études cliniques de Phase III (Rescue et Reverse) en Europe et aux États-Unis pour évaluer l'efficacité de GS010 chez des sujets atteints de la NOHL induite par la mutation de ND4, et ayant subi une perte d'acuité visuelle depuis moins d'un an. Les résultats préliminaires sont attendus aux 2e et 3e trimestres 2018, respectivement.

*Etude : 5 groupes de 3 patients ont reçu une dose croissante de GS010 par injection intra-vitréenne unique dans l'œil le plus sévèrement atteint par la pathologie. Le recrutement de 15 patients s'est achevé en avril 2015 et le suivi à long terme est en cours. En moyenne, ces patients avaient débuté la perte de vision 6 ans avant traitement. Avant injection (baseline), l'œil traité le plus affecté présentait une acuité visuelle médiane de 2,79 LogMAR (approximativement équivalent à percevoir un mouvement de la main à 1m) et l'œil non-traité le moins affecté présentait une acuité visuelle médiane de 2,01 LogMAR (approximativement équivalent à compter des doigts à 50cm).