GenSight Biologics* vient d’obtenir l’autorisation de la MHRA (Medicines and Healthcare Regulatory Agency) pour démarrer un essai clinique de la thérapie génique GS030 dans la rétinopathie pigmentaire. Baptisée Pioneer, cette première étude chez l’Homme vise à évaluer la sécurité et la tolérance du traitement.

GS030 associe une thérapie génique (GS030-DP) administrée via une injection intra-vitréenne unique, et une technologie de stimulation visuelle (GS030-MD). Les patients éligibles seront ceux atteints de rétinopathie pigmentaire non syndromique avancée.

Selon le protocole, 3 cohortes de 3 patients se verront administrer une dose croissante de GS030-DP en une seule injection intra-vitréenne dans l'œil le plus atteint. Une 4e cohorte d'extension recevra la plus forte dose tolérée. Un comité de surveillance et de suivi indépendant examinera les données de sécurité des patients traités et émettra des recommandations avant de passer à la dose supérieure. Le critère principal d'évaluation sera la sécurité et la tolérance un an après l'injection.

« Si elle devait s'avérer sûre et efficace, cette thérapie pourrait être transférable de la rétinopathie pigmentaire à la forme sèche de Dégénérescence Maculaire (DMLA sèche) », précise Bernard Gilly, CEO et cofondateur de GenSight Biologics. Le 1er patient doit être traité au Royaume-Uni au 1er trimestre 2018.

*société biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central