Nous vous avons déjà parlé de GenSight, biotech française qui développe une thérapie génique pour traiter la neuropathie optique héréditaire de Leber, une maladie génétique rare de la rétine. Cette maladie rend aveugle en quelques mois, voire quelques semaines. Le produit de GenSight, le Lumevoq, devrait prochainement être commercialisé.

« Nous venons de déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché », a annoncé Bernard Gilly, cofondateur et directeur général de la biotech, sur le plateau de BFM Business. « Elle devrait se faire d'ici la fin de l'année 2021. » GenSight vient par ailleurs de lever 25 millions d'euros.

Des résultats durables

Jusqu'à maintenant, la biotech n'avait bénéficié que d'autorisations temporaires d'utilisation (ATU) et la part de l'Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) pour utiliser le Lumevoq sur une dizaine de patients. Avec un résultat spectaculaire et des résultats durables, ces derniers renforçant et conservant leur acuité visuelle pendant trois ans.

Le traitement se fait par injection dans l'oeil. Une seule était effectuée pendant les essais, mais Bernard Gilly a expliqué que, « dans le vie de tous les jours », il en faudra certainement dans les 2 yeux.

Le prix du Lumevoq est pour le moment de 700 000 euros par injection.