Il s’agit sans aucun doute, d’un des traitements les plus chers au monde : la société de biotechnologie Spark Therapeutic va lancer aux Etats-Unis un médicament contre la dégénérescence héréditaire de la rétine pouvant évoluer vers la cécité totale. Son nom : le Luxturna. Ce traitement sera vendu 425 000 dollars par œil. Mais, son prix final reste en dessous d’un million de dollars envisagé initialement lorsqu'il avait reçu l'autorisation de l'agence américaine du médicament (FDA) mi-décembre.

Un traitement administré une seule fois pour guérir le patient

Le Luxturna est considéré comme le premier médicament américain issu de la thérapie génique. Administré une seule fois par une injection dans l’œil, il vise à remplacer le gène défectueux par un autre fonctionnel, avec un taux de succès durant l’essai clinique de 93%.

Le Luxturna pourrait être prescrit à environ 1 000 personnes souffrant de la dégénérescence héréditaire de la rétine recensées actuellement aux Etats-Unis. 10 à 20 nouveaux cas par an sont attendus dans les prochaines années.

Satisfait ou remboursé

Devançant les critiques, le laboratoire a promis de rembourser les malades si le Luxturna n'était pas efficace. Il envisage également de demander aux autorités sanitaires d'autoriser un paiement par étapes.

La palme du traitement le plus cher au monde revient toutefois au Glybera, premier médicament génique vendu 1 million de dollars par le groupe néerlandais UniQure pour soigner plusieurs maladies génétiques.